Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Araştırma Başvurusu:
Donidalorsen API, kalıtsal anjiyoödem (HAE) ve ilgili inflamatuar durumların tedavisi için araştırılmakta olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). RNA hedefli tedaviler bağlamında incelenmekte olup, bu tedavilerin ekspresyonunu azaltmayı amaçlamaktadır.plazma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Araştırmacılar, gen susturma mekanizmalarını, doza bağlı farmakokinetiği ve bradikinin aracılı inflamasyonun uzun vadeli kontrolünü araştırmak için Donidalorsen'i kullanıyor.

İşlev:
Donidalorsen seçici olarak bağlanarak işlev görürKLKB1mRNA, HAE'de şişlik ve iltihabı tetikleyen kallikrein-kinin sistemindeki önemli bir enzim olan plazma prekallikrein üretimini azaltır. Kallikrein seviyelerini düşürerek Donidalorsen, HAE ataklarını önlemeye ve hastalık yükünü azaltmaya yardımcı olur. Bir API olarak, HAE için uzun etkili, deri altı uygulanan tedavilerin geliştirilmesinde temel terapötik bileşen görevi görür.