Fitusiran

Fitusiran (API)

Araştırma Başvurusu:
Fitusiran API, öncelikle hemofili ve pıhtılaşma bozuklukları alanında araştırılan sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA).antitrombin (AT veya SERPINC1)Karaciğerdeki antitrombin üretimini azaltmak için gen. Araştırmacılar, hemofili A ve B hastalarında, inhibitörlü veya inhibitörsüz, pıhtılaşmayı yeniden dengelemek için RNA interferansı (RNAi) mekanizmalarını, karaciğere özgü gen susturmayı ve yeni tedavi stratejilerini araştırmak için Fitusiran'ı kullanıyor.

İşlev:
Fitusiran, doğal bir antikoagülan olan antitrombin ekspresyonunu baskılayarak trombin oluşumunu artırır ve pıhtı oluşumunu destekler. Bu mekanizma, hemofili hastalarında kanama ataklarını azaltmak için profilaktik bir tedavi yaklaşımı sunar. Bir API olarak Fitusiran, kanama bozukluklarında yaşam kalitesini iyileştirmeyi ve tedavi yükünü azaltmayı amaçlayan uzun etkili deri altı tedavilerin aktif bileşeni olarak görev yapar.