Givosiran

Kısa Açıklama:

Givosiran API, akut hepatik porfiri (AHP) tedavisi için incelenen sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA). ÖzellikleAHMAK1Hem biyosentez yolunda rol oynayan gen (aminolevulinik asit sentaz 1). Araştırmacılar, Givosiran'ı RNA interferansı (RNAi) tabanlı tedavileri, karaciğer hedefli gen susturmayı ve porfiri ve ilgili genetik bozukluklarda rol oynayan metabolik yolların modülasyonunu araştırmak için kullanıyor.

Bize e-posta gönderin

Ürün Detayı

Ürün Etiketleri

Givosiran (API)

Araştırma Başvurusu:
Givosiran API, akut hepatik porfiri (AHP) tedavisi için incelenen sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA). ÖzellikleAHMAK1Hem biyosentez yolunda rol oynayan gen (aminolevulinik asit sentaz 1). Araştırmacılar, Givosiran'ı RNA interferansı (RNAi) tabanlı tedavileri, karaciğer hedefli gen susturmayı ve porfiri ve ilgili genetik bozukluklarda rol oynayan metabolik yolların modülasyonunu araştırmak için kullanıyor.

İşlev:
Givosiran, aşağıdakilerin ifadesini azaltarak etki eder:AHMAK1Hepatositlerde, ALA (aminolevulinik asit) ve PBG (porfobilinojen) gibi toksik hem ara ürünlerinin birikimini azaltarak, akut hepatik porfiri ile ilişkili nöroviseral atakların önlenmesine yardımcı olur. Bir API olarak Givosiran, deri altı uygulama ile AHP'nin uzun süreli kontrolünü sağlamak üzere tasarlanmış RNAi bazlı terapötiklerin aktif farmasötik bileşenidir.

Öncesi: Fitusiran

Sonraki: Plozasiran

Mesajınızı buraya yazın ve bize gönderin