İnklisiran Sodyum (API)
Araştırma Başvurusu:
İnklisiran sodyum API (Etkin İlaç Bileşeni), öncelikle RNA interferansı (RNAi) ve kardiyovasküler tedaviler alanında araştırılmaktadır. PCSK9 genini hedef alan çift sarmallı bir siRNA olarak, LDL-K'yi (düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol) düşürmek için uzun etkili gen susturma stratejilerini değerlendirmek amacıyla klinik öncesi ve klinik araştırmalarda kullanılmaktadır. Ayrıca, siRNA iletim sistemleri, stabilitesi ve karaciğere hedeflenen RNA tedavilerinin araştırılması için model bir bileşik görevi görmektedir.
İşlev:
İnklisiran sodyum API, hepatositlerde PCSK9 genini susturarak PCSK9 proteini üretiminin azalmasına neden olur. Bu, LDL reseptörlerinin geri dönüşümünün artmasına ve LDL kolesterolünün kandan daha fazla temizlenmesine yol açar. Uzun etkili bir kolesterol düşürücü ajan olarak işlevi, hiperkolesterolemi tedavisinde ve kardiyovasküler hastalık riskini azaltmada kullanımını destekler. Bir API olarak, İnklisiran bazlı ilaç formülasyonlarının temel aktif bileşenini oluşturur.