Oligonükleotid API'leri
-
İnklisiran sodyum
İnklisiran sodyum API (Etkin İlaç Bileşeni), öncelikle RNA interferansı (RNAi) ve kardiyovasküler tedaviler alanında araştırılmaktadır. PCSK9 genini hedef alan çift sarmallı bir siRNA olarak, LDL-K'yi (düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol) düşürmek için uzun etkili gen susturma stratejilerini değerlendirmek amacıyla klinik öncesi ve klinik araştırmalarda kullanılmaktadır. Ayrıca, siRNA iletim sistemleri, stabilitesi ve karaciğere hedeflenen RNA tedavilerinin araştırılması için model bir bileşik görevi görmektedir.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API, kalıtsal anjiyoödem (HAE) ve ilgili inflamatuar durumların tedavisi için araştırılmakta olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). RNA hedefli tedaviler bağlamında incelenmekte olup, bu tedavilerin ekspresyonunu azaltmayı amaçlamaktadır.plazma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Araştırmacılar, gen susturma mekanizmalarını, doza bağlı farmakokinetiği ve bradikinin aracılı inflamasyonun uzun vadeli kontrolünü araştırmak için Donidalorsen'i kullanıyor.
-
Fitusiran
Fitusiran API, öncelikle hemofili ve pıhtılaşma bozuklukları alanında araştırılan sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA).antitrombin (AT veya SERPINC1)Karaciğerdeki antitrombin üretimini azaltmak için gen. Araştırmacılar, hemofili A ve B hastalarında, inhibitörlü veya inhibitörsüz, pıhtılaşmayı yeniden dengelemek için RNA interferansı (RNAi) mekanizmalarını, karaciğere özgü gen susturmayı ve yeni tedavi stratejilerini araştırmak için Fitusiran'ı kullanıyor.
-
Givosiran
Givosiran API, akut hepatik porfiri (AHP) tedavisi için incelenen sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA). ÖzellikleAHMAK1Hem biyosentez yolunda rol oynayan gen (aminolevulinik asit sentaz 1). Araştırmacılar, Givosiran'ı RNA interferansı (RNAi) tabanlı tedavileri, karaciğer hedefli gen susturmayı ve porfiri ve ilgili genetik bozukluklarda rol oynayan metabolik yolların modülasyonunu araştırmak için kullanıyor.
-
Plozasiran
Plozasiran API, hipertrigliseridemi ve ilgili kardiyovasküler ve metabolik bozuklukların tedavisi için geliştirilmiş sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA).APOC3Trigliserit metabolizmasının önemli bir düzenleyicisi olan apolipoprotein C-III'ü kodlayan gen. Araştırmalarda Plozasiran, RNAi tabanlı lipit düşürücü stratejileri, gen susturma özgüllüğünü ve ailevi kilomikronemi sendromu (FCS) ve karma dislipidemi gibi rahatsızlıkların uzun etkili tedavilerini incelemek için kullanılır.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API, hipertansiyon tedavisi için geliştirilmiş, araştırma aşamasında olan küçük girişimci bir RNA'dır (siRNA).AGTRenin-anjiyotensin-aldosteron sisteminin (RAAS) önemli bir bileşeni olan anjiyotensinojeni kodlayan gen. Zilebesiran, araştırmalarda uzun süreli kan basıncı kontrolü için gen susturma yaklaşımlarını, RNAi iletim teknolojilerini ve RAAS yolunun kardiyovasküler ve böbrek hastalıklarındaki daha geniş rolünü incelemek için kullanılmaktadır.