Plozasiran

Plozasiran (API)

Araştırma Başvurusu:
Plozasiran API, hipertrigliseridemi ve ilgili kardiyovasküler ve metabolik bozuklukların tedavisi için geliştirilmiş sentetik bir küçük girişimci RNA'dır (siRNA).APOC3Trigliserit metabolizmasının önemli bir düzenleyicisi olan apolipoprotein C-III'ü kodlayan gen. Araştırmalarda Plozasiran, RNAi tabanlı lipit düşürücü stratejileri, gen susturma özgüllüğünü ve ailevi kilomikronemi sendromu (FCS) ve karma dislipidemi gibi rahatsızlıkların uzun etkili tedavilerini incelemek için kullanılır.

İşlev:
Plozasiran susturarak işlev görüyorAPOC3Karaciğerdeki mRNA'yı etkileyerek apolipoprotein C-III seviyelerinde azalmaya yol açar. Bu, lipolizi ve trigliserit açısından zengin lipoproteinlerin kan dolaşımından atılımını artırır. Bir API olarak Plozasiran, şiddetli veya genetik lipid bozuklukları olan hastalarda trigliserit seviyelerini önemli ölçüde düşürmeyi ve pankreatit ve kardiyovasküler olay riskini azaltmayı amaçlayan uzun etkili tedavilerin geliştirilmesini sağlar.