2021-12-06 tarihinde, ABD Zamanı, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: Acad), ilaç adayı trofinetid'in Faz III klinik çalışmasının olumlu üst düzey sonuçlarını açıkladı. Lavanta adı verilen faz III çalışması, esas olarak Rett sendromunun (RS) tedavisinde trofinetidin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için kullanılır. Toplam 189 denek kaydedildi, 5-20 yaş arası tüm kadınlar Rs.
Lavanta, sırasıyla hemşirelik personeli ve hekimler tarafından değerlendirildiği üzere, sırasıyla RS davranışsal anketinin (RSBQ) ve klinik sonuç küresel derecelendirme ölçeğinin (CGI-I) kombine birincil uç noktaları ile 12 haftalık çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir çalışmadır; Anahtar İkincil son nokta, esas olarak 6-24 aylık bebeklerde ve küçük çocuklarda sosyal, sözlü ve sembolik davranışların gelişimini değerlendirmek için kullanılan ve hemşirelik personelinin semptomları için kullanılabilen bebekler ve küçük çocuklar (CSBS-DP-IT-Sosyal) için iletişim ve sembolik davranış geliştirme ölçeğidir.
Sonuçlar, trofinetidin plaseboya kıyasla her iki primer uç noktada da önemli gelişmelere sahip olduğunu göstermiştir. 12. haftada plasebo ve trofinetid için RSBQ'daki başlangıçtan değişiklikler -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); CGI-I skorları 3.8'e karşı 3.5 idi (p = 0.0030). Bu arada, plasebo ve trofinetid için CSBS-DP-IT-Sosyal'deki taban çizgisinden değişim sırasıyla -1.1 ve -0.1 idi.
Lavanta'nın hem birincil hem de primer ikincil son noktaları, RS tedavisi için trofinetid potansiyelini göstermiştir, ancak, trofinetid kolunda plaseboya kıyasla, ortaya çıkan advers olaylarla (TEAES) ilişkili çalışma tedavisinin kesilmesinin daha yüksek olduğu, ikisi sırasıyla% 2.1 ve% 17.2 idi. Bunlar arasında en yaygın olumsuz olaylar şuydu:
① ishal - trofinetid% 80.6 (% 97.3'ü hafif ila orta derecede) ve plasebo% 19.1 idi;
② kusma - trofinetid% 26.9 (% 96'sı hafif ila orta derecede) ve plasebo% 9.6;
③ Her iki gruptaki deneklerin% 3.2'sinde ciddi advers olaylar meydana geldi.
Lavanta denemesindeki denekler, denemenin tamamlanmasından sonra veya açık etiketli leylak ve lilak-2 genişleme çalışmalarında trofinetid almaya devam edecek ve lavanta çalışmasını tamamlayan deneklerin>% 95'i leylak açık etiketli genişleme araştırmalarına geçmeyi seçti, bulgular gelecek tıbbi toplantıya sunulacak.
Zaman Post: 17-2022 Şubat