ABD saatiyle 2021-12-06'da Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD), ilaç adayı Trofinetide'nin Faz III klinik denemesinin olumlu sonuçlarını açıkladı.Lavender adı verilen faz III denemesi, esas olarak Rett sendromunun (RS) tedavisinde Trofinetide'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için kullanılır.Tümü 5-20 yaş arası RS'li kadınlar olmak üzere toplam 189 denek kaydedildi.
Lavanta, sırasıyla hemşireler ve doktorlar tarafından değerlendirildiği üzere, RS Davranış Anketi (RSBQ) ve Klinik Sonuç Küresel Derecelendirme Ölçeğinin (CGI-I) birleşik birincil sonlanım noktaları ile 12 haftalık çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir çalışmaydı;anahtar İkincil son nokta, esas olarak bebeklerde ve küçük çocuklarda sosyal, sözel ve sembolik davranışların gelişimini değerlendirmek için kullanılan Bebekler ve Küçük Çocuklar için İletişim ve Sembolik Davranış Geliştirme Ölçeğidir (CSBS-DP-IT-Social). Hemşirelik personeli tarafından değerlendirildiği üzere, gelişimsel gecikme ve diğer gelişimsel gecikme semptomları için erken tarama.
Sonuçlar, Trofinetide'in plaseboya kıyasla her iki birincil son noktada önemli gelişmelere sahip olduğunu gösterdi.12. Haftada plasebo ve Trofinetide için RSBQ'daki başlangıca göre değişiklikler -1.7'ye karşı -5.1 (p=0.0175);CGI-I skorları 3.8'e karşı 3.5 idi (p=0.0030).Bu arada, CSBS-DP-IT-Social'da başlangıca göre değişiklik, plasebo ve Trofinetide için sırasıyla -1.1 ve -0.1 idi.
Lavanta'nın hem birincil hem de birincil ikincil sonlanım noktaları, Trofinetid'in RS tedavisi için potansiyelini göstermiştir, ancak, acil advers olaylarla (TEAE'ler) ilişkili çalışma tedavisinin kesilme oranının Trofinetide kolunda plaseboya kıyasla daha yüksek olduğu belirtilmelidir. , İkisi sırasıyla %2.1 ve %17.2 idi.Bunlar arasında en yaygın yan etkiler şunlardı:
① İshal – Trofinetid %80,6 (%97,3'ü hafif ila orta dereceli) ve plasebo %19,1'dir;
② Kusma – Trofinetid %26.9 (%96'sı hafif ila orta) ve plasebo %9.6;
③ Her iki gruptaki deneklerin %3.2'sinde ciddi advers olaylar meydana geldi.
Lavanta denemesindeki denekler, deneme tamamlandıktan sonra veya açık etiketli Lilac ve Lilac-2 genişletme çalışmalarında Trofinetide almaya devam edecek ve Lavanta çalışmasını tamamlayan deneklerin >%95'i Lilac açık etikete geçmeyi seçti. genişleme Araştırma, bulgular yaklaşan bir tıbbi toplantıya sunulacak.
Gönderim zamanı: Şubat-17-2022